모더나(Moderna)가 희귀질환 치료제 후보물질인 mRNA-3927의 글로벌 판권을 이탈리아 제약사 레코르다티(Recordati)에 이전하며 사업 구조 재편에 나섰다.
이번 계약을 통해 모더나는 5000만 달러의 선급금을 확보했으며, 향후 개발 및 허가 단계에 따라 최대 1억 1000만 달러의 마일스톤과 별도의 판매 로열티를 받게 된다.
mRNA-3927은 프로피온산혈증(Propionic Acidemia) 치료를 위해 개발된 약물로, 독성 대사산물 축적으로 발생하는 대사 보상부전 사건(MDE)의 위험을 낮추는 기전을 가진다.
모더나가 진행한 임상 1/2상 초기 결과에 따르면, 해당 후보물질은 MDE 발생 위험을 76%가량 감소시키는 효과를 보였다. 현재 중추적 임상 단계에 진입한 mRNA-3927은 환자 등록을 모두 마친 상태이며, 올해 안에 관련 데이터가 발표될 예정이다.
이번 권리 이전은 모더나의 경영 전략 변화를 시사한다. 모더나는 이달 초 프로피온산혈증 치료제를 오는 2028년의 주요 성장 동력 중 하나로 언급한 바 있으나, 직접 상업화 대신 조기 현금 확보와 파트너십을 통한 시장 진입을 선택했다.
모더나는 향후 mRNA-3927의 개발은 지속적으로 주도하되, 승인 이후의 글로벌 상업화 활동은 레코르다티가 전담하게 된다. 현재 프로피온산혈증은 엄격한 단백질 섭취 제한이나 간 이식 외에는 뚜렷한 치료 대안이 없는 실정이다.
레코르다티가 mRNA-3927의 상업화에 성공할 경우, 전 세계에서 프로피온산혈증 치료제를 최초로 승인받은 기업이 될 가능성이 높다.
모더나의 이러한 행보는 비용 절감을 위한 파이프라인 선별 및 집중 전략의 일환이다. 스테판 호게(Stephen Hoge) 모더나 사장은 올해 초 투자자들에게 기존 프로젝트를 완료할 때까지 새로운 중추적 희귀질환 임상을 유예하겠다고 밝힌 바 있다.
이에 따라 모더나의 파이프라인은 항암제와 감염병 분야를 중심으로 재편되고 있으며, 또 다른 희귀질환 자산인 메틸말론산혈증(Methylmalonic Acidemia) 치료제 후보물질 mRNA-3705는 상대적으로 초기 단계에 머물러 있다.