자가면역질환 "CAR-T" 시대 임박... FDA, 유연한 규제와 "장기 안전성" 사이 줄타기

미국 식품의약국(FDA)이 자가면역질환을 대상으로 한 최초의 CAR-T 치료제 등장을 앞두고 유연한 규제 접근법을 통해 개발을 지원하겠다는 의지를 표명했다. FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 소장 비나이 프라사드(Vinay Prasad) 박사를 포함한 규제 당국자들은 최근 '애널스 오브 인터널 메디신(Annals of Internal Medicine)'에 게재된 기고문을 통해 이 같은 입장을 밝혔다. 당국은 자가면역질환에서 CAR-T 세포 치료제가 약물 없이도 지속적인 관해를 달성할 수 있는 잠재력에 주목하고 있다. 다만 예측 불가능한 장기 독성에 대해서는 경계심을 늦추지 않고 있다. 특히 류마티스성 자가면역질환의 복잡성을 고려하여 적절한 연구 대상자 선정 등을 위해 제조사와 사례별로 협력할 방침이다. 안전성 측면에서 FDA는 종양학 분야의 CAR-T 제품과 마찬가지로 자가면역질환 설정에서도 가임력에 미치는 영향과 장기적인 추적 관찰 연구가 필요하다고 권고했다. 이는 2차성 암 발생 위험 등을 평가하기 위해 통상적으로 요구되는 15년 관찰 연구의 연장선상에 있다. 당국자들은 기고문에서 "제품군의 발전에 공감하는 한편, CAR-T 세포 치료제의 개발, 지속성 및 장기 안전성에 초점을 맞춘 임상 연구의 진전을 신중하게 관리할 것"이라고 명시했다. 이러한 규제 당국의 입장 발표는 카이버나 테라퓨틱스(Kyverna Therapeutics)의 미보카브타진 오토류셀(mivocabtagene autoleucel, miv-cel) 출시가 가시화된 시점과 맞물려 있다. 카이버나 테라퓨틱스는 강직인간증후군(SPS) 치료를 위한 CD19 표적 CAR-T 치료제인 miv-cel의 임상 결과를 바탕으로 2026년 상반기 FDA 허가 신청을 목표로 하고 있다. 회사 측은 이미 장기 모니터링 시스템을 갖추고 있으며, 당국의 기고문 내용이 기존 개발 전략에 영향을 미치지 않는다는 입장이다. 현재 FDA는 잠재적 독성을 우려해 최소 2가지 이상의 면역억제제 치료에 실패한 불응성 환자를 대상으로 CAR-T 개발을 권장하고 있다. 그러나 비가역적인 장기 손상 위험이 큰 중증 환자의 경우 이러한 제한이 부적절할 수 있음을 인정하며 유연한 대응 가능성을 열어두었다.