아이리젠 테라퓨틱스, "AI·화합물 유도" 세포치료제 글로벌 임상 가속화... 파킨슨병·MSA 타깃

아이리젠 테라퓨틱스(iRegene Therapeutics)가 자사의 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 세포치료제 파이프라인의 글로벌 임상 진입을 본격화하며 퇴행성 뇌질환 치료 시장 공략에 속도를 내고 있다. 최근 이 회사는 독자적인 AI 및 화합물 유도 플랫폼을 통해 개발한 파킨슨병 치료제 NouvNeu001의 미국 임상 2a상 첫 환자 투여를 완료하고, 다계통 위축증(MSA) 치료제 NouvNeu004의 중국 내 첫 환자 등록을 마쳤다. 이는 세포치료제 개발의 초기 안전성 검증 단계를 넘어 글로벌 환자군을 대상으로 한 유효성 평가 단계로의 진입을 의미한다. 미국 웨일 코넬 메디컬 센터에서 진행된 NouvNeu001의 임상 2a상은 동종 iPSC 유래 화합물 유도 도파민 작동성 전구세포를 정위 뇌수술 방식으로 양측 피각에 투여하는 오픈 라벨 연구다. 해당 약물은 앞서 긍정적인 임상 1상 데이터를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 및 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정을 받았으며, 이에 따라 2025년 3분기 직접 임상 2상 진입이 승인된 바 있다. NouvNeu001은 손실된 도파민 신경세포를 대체하고 질병 진행을 조절하는 단회 투여 방식의 지속적 혜택을 목표로 하며, 현재 미국과 중국에서 병행 임상이 진행 중이다. 이와 동시에 아이리젠 테라퓨틱스는 중국 베이징 톈탄 병원에서 MSA 치료제 후보물질인 NouvNeu004의 무작위 대조 임상시험 첫 환자 등록을 완료했다. NouvNeu004는 신경 영양 지원과 신경 재건이라는 이중 전략을 채택하여 손상된 뇌 부위에 영양을 공급하고 기능적 신경 분화를 촉진함으로써 질병의 정지 또는 역전을 도모한다. 중국 국가약품감독관리국(NMPA)은 2025년 10월 해당 물질의 임상 1~3상 통합 승인을 완료했으며, 미국 FDA 역시 국제 임상 1상을 승인하여 양국에서의 동시 개발 기반이 마련되었다. 아이리젠 테라퓨틱스의 핵심 경쟁력은 기존의 복잡한 성장 인자나 상용 배지 대신 알고리즘으로 최적화된 소분자 화합물 조합을 사용하는 AI 및 화합물 유도 플랫폼에 있다. 이 방식은 배치 간 변동성을 줄이고 안정적인 제조품질관리(CMC) 프레임워크 하에서 일관된 생산을 가능케 하여, 맞춤형 치료제 대비 낮은 비용과 단순화된 공급망으로 기성품 형태의 세포치료제 생산을 지원한다. 아이리젠 테라퓨틱스의 최고 의료 책임자인 멍 차이(Meng Cai) 박사는 "미국 내 파킨슨병 환자 투여와 중국 내 MSA 환자 등록은 전 세계 환자들에게 변혁적인 질병 조절 치료제를 전달하려는 우리 사명의 중대한 이정표"라며 "이는 우리 플랫폼의 생산성을 입증하는 결과물"이라고 밝혔다.