[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 프랑스 제약사 입센(Ipsen)이 미국 바이오텍 카르토스 테라퓨틱스(Kartos Therapeutics)를 인수하며 희귀 혈액암 파이프라인 강화에 나섰다.
이번 계약은 선급금 4억 5,000만 달러(약 6,942억 원)를 포함해 향후 허가 마일스톤 및 판매 기반 성과금을 합쳐 최대 17억 5,000만 달러(약 2조 6,995억 원) 규모에 달한다.
이번 인수의 핵심 자산은 경구용 MDM2 억제제인 나브테마들린(navtemadlin)이다. 이 약물은 주요 종양 억제 인자인 p53의 발현을 저해하는 단백질 MDM2를 차단하여 p53의 기능을 회복시키도록 설계되었다. 현재 카르토스 테라퓨틱스는 고위험군 골수섬유증 환자를 대상으로 JAK 억제제인 룩솔리티닙(ruxolitinib)과 나브테마들린을 병용 투여하는 임상을 진행하고 있다.
골수섬유증의 표준 치료법은 비장 비대 및 관련 증상을 완화하는 룩솔리티닙 투여지만, 상당수 환자가 충분한 반응을 얻지 못해 치료를 중단하는 한계가 있다. 치료 중단 후 환자의 전체 생존기간 중앙값은 약 1~2년에 불과할 정도로 예후가 좋지 않다.
2023년 발표된 임상 1b/2 데이터에 따르면, 나브테마들린 치료 후 24주 시점에서 환자의 44%가 비장 부피 25% 이상 감소를 보였다. 또한 질병 유발 유전 변이 빈도를 낮추고 골수 섬유화를 개선하는 등 질병 조절 가능성을 입증했다.
나브테마들린은 현재 600명 이상의 환자를 대상으로 전 세계 250개 이상의 기관에서 진행되는 POIESIS 임상 3상을 통해 효능을 검증받고 있다. 해당 임상은 p53 단백질 부위에 병리학적 변이가 없으면서 이전 룩솔리티닙 치료에 불충분한 반응을 보인 고위험 환자에 집중한다.
입센의 데이비드 로우(David Loew) 최고경영자는 "나브테마들린은 골수섬유증 환자를 위한 새로운 치료 패러다임을 정의할 잠재력을 가졌다"며 이르면 2028년에 환자들에게 공급될 수 있을 것으로 전망했다.