인텔리아 "nex-z" 임상 보류 해제... FDA, 간 독성 우려 속 조건부 재개 승인

미국 식품의약국(FDA)이 간 독성 보고로 인해 중단되었던 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)의 임상 3상을 재개하기로 결정했다. 이번 결정으로 리제네론(Regeneron)과 공동 개발 중인 CRISPR 유전자 치료제 넥시구란 지클루머란(nexiguran ziclumeran, 이하 nex-z)의 심근병증 동반 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM) 대상 임상인 Magnitude 연구가 다시 본궤도에 오르게 되었다. 해당 임상은 지난해 10월 Magnitude 연구 참여 환자가 간 효소 수치 상승으로 사망함에 따라 Magnitude-2 임상과 함께 전면 중단된 바 있다. FDA는 지난 1월 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 다발신경병증(ATTRv-PN)을 대상으로 하는 Magnitude-2의 보류를 먼저 해제한 데 이어, 이번에 Magnitude 임상의 보류까지 해제하며 인텔리아 테라퓨틱스의 주요 파이프라인 가동을 모두 허용했다. 다만 이번 보류 해제에는 엄격한 안전성 조건이 부과되었다. 인텔리아 테라퓨틱스는 특정 간 질환이 있거나 심박출률이 25% 미만인 환자, 그리고 최근 심혈관계 불안정 이력이 있는 환자를 임상 대상에서 제외하기로 했다. 또한 두 임상 모두에서 간 효소 수치를 더욱 면밀히 모니터링하고, 잠재적 부작용 발생 시 단기 스테로이드 처방에 대한 가이드라인을 제공할 방침이다. 인텔리아 테라퓨틱스의 존 레너드(John Leonard) 최고경영자는 "환자 안전을 더욱 강화하고 광범위한 ATTR-CM 환자군에서 nex-z를 지속적으로 조사할 수 있도록 FDA와 향후 경로에 대해 합의하게 되어 기쁘다"고 밝혔다. 회사 측은 현재 진행 중인 두 건의 임상 시험에서 환자 등록을 완료하는 데 집중할 계획이다.