인텔리아 테라퓨틱스, 'lonvo-z' 임상 3상서 부종 '87%' 감소... FDA 승인 절차 돌입

인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 개발 중인 체내(in vivo) 유전자 편집 치료제 lonvo-z(lonvoguran ziclumeran)가 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 도출하며 상업화 궤도에 올랐다. 인텔리아 테라퓨틱스는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 대상으로 진행한 Haelo 임상 3상에서 1차 평가지표를 달성함에 따라 미국 식품의약국(FDA)에 품목 허가를 위한 롤링 서브미션(순차 제출)을 시작했다고 발표했다. 이번 연구는 유전성 혈관부종 환자 80명을 대상으로 lonvo-z 투여군과 위약군을 무작위 배정해 진행되었다. 유전성 혈관부종은 브라디키닌의 과도한 생성이 원인이 되어 생명을 위협하는 수준의 부종이 반복적으로 발생하는 희귀 유전 질환이다. 인텔리아 테라퓨틱스는 CRISPR 기술을 활용해 브라디키닌 생성에 필수적인 유전자를 영구적으로 비활성화함으로써 질병의 근본 원인을 해결하는 접근법을 취했다. 임상 데이터 분석 결과, 6개월의 효능 평가 기간 동안 lonvo-z 1회 투여군은 위약군 대비 부종 발생률이 87% 감소하며 1차 평가지표를 충족했다. 이는 시장의 기대치를 상회하는 결과다. 윌리엄 블레어(William Blair) 분석가들은 앞서 80% 이상의 감소율을 긍정적인 시나리오로 제시한 바 있으며, 이번 데이터를 근거로 lonvo-z가 강력한 단회 요법 치료제로서 충분한 경쟁력을 확보했다고 평가했다. 주요 2차 평가지표에서도 유의미한 성과가 확인되었다. lonvo-z 투여군의 62%는 6개월의 평가 기간 동안 부종 발생이 전혀 없었으며 추가적인 약물 치료도 필요하지 않은 상태를 유지했다. 반면 위약군의 무증상 및 무치료 비율은 11%에 그쳤다. 이러한 효능은 기존 표준 치료제들과 비교해 우수한 수준으로 분석된다. UC 샌디에이고(UC San Diego) 유전성 혈관부종 센터의 임상 책임자인 마크 리들(Marc Riedl) 박사는 "단 한 번의 투여로 환자 대다수를 증상과 지속적인 약물 복용으로부터 해방시킬 수 있다는 점은 lonvo-z의 독보적인 차별점"이라며 Haelo 임상에서 관찰된 효능이 시장에서 매우 매력적인 선택지가 될 것이라고 전망했다. 인텔리아 테라퓨틱스는 올해 하반기 내에 FDA 롤링 서브미션을 마무리하고 2027년 상반기 내 출시를 목표로 하고 있다.