HLB 자회사 엘레바, "리라푸그라티닙" 담관암 2차 치료제 FDA 신약허가 신청 완료... "9월 허가 결정" 전망

HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)가 FGFR2 융합·재배열 표적 항암제 리라푸그라티닙(rirafugratinib)의 담관암 2차 치료제에 대한 미국 식품의약국(FDA) 신약 품목허가 신청(NDA submission)을 완료했다. 엘레바는 지난 23일 간암 1차 치료제에 이어 담관암 2차 치료제에 대해서도 신약허가 신청을 연이어 마무리하며, 두 적응증에 대한 FDA 허가 절차에 진입했다. 이번 담관암 신약허가 신청에는 글로벌 임상시험을 통해 확보된 유효성 및 안전성 데이터와 함께 비임상시험 결과, 원료의약품 및 완제의약품에 대한 제조·품질 관리(CMC) 공정 자료 등 FDA 심사에 필요한 모든 자료가 포함됐다. 리라푸그라티닙은 담관암 적응증을 대상으로 FDA로부터 2022년 희귀의약품으로, 2023년에는 혁신신약(Breakthrough Therapy)으로 지정된 바 있다. 회사는 작년 FDA와의 공식 미팅을 통해 추가적인 확증 임상 3상 없이 임상 2상 결과를 근거로 한 가속 승인 경로를 통한 허가 신청에 대한 동의를 확보했다. HLB 측은 리라푸그라티닙이 우선심사대상으로 지정될 가능성이 높다고 밝혔다. 우선심사 적용 여부는 FDA의 본심사 착수(Acceptance for Filing) 시 확정된다. 첫 번째 FDA 신약허가 신청의 경우 본심사 착수까지 통상 약 2개월의 접수심사 기간이 소요된다. 이후 우선심사로 지정될 경우 본심사 착수 시점부터 약 6개월, 일반심사가 적용될 경우에는 약 10개월의 심사 기간이 예상된다. 이에 따라 리라푸그라티닙 담관암 2차 치료제의 허가 여부는 우선심사 기준으로 9월에 결정될 전망이다. 회사 관계자는 "지난 23일 간암 신약에 이어 담관암 신약의 허가 신청까지 연이어 완료해 두 개의 글로벌 항암제를 동시에 FDA 심사 트랙에 올리는 성과를 이뤘다"며, "이는 단순한 일정상의 속도가 아니라 임상·비임상·CMC 전반에 걸친 준비가 글로벌 규제 기준에 맞춰 완성도 있게 이뤄졌다는 자신감의 표현"이라고 언급했다. 이어 "리라푸그라티닙은 임상 2상 결과만으로도 효능과 안전성에서 계열 내 최고(Best-in-class) 수준의 경쟁력을 입증한 만큼 담관암 치료 환경에 의미 있는 변화를 가져올 수 있을 것으로 기대한다"며 "FDA 심사 과정에서도 추가 요구 사항에 선제적이고 성실하게 대응해 허가 절차를 차질 없이 진행해 나가겠다"고 덧붙였다. 리라푸그라티닙은 담관암 임상 2상인 'ReFocus' 연구에서 46.5%의 객관적 반응률(ORR)과 11.8개월의 반응지속기간 중앙값(mDOR)을 기록했다. 안전성 측면에서는 이상반응이 전반적으로 예측 가능하고 관리 가능한 수준이었으며, 범-FGFR 억제제의 주요 부작용으로 알려진 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%와 21.6%로 기존 허가된 FGFR 억제제 대비 낮은 수준을 보였다.