FDA, '세포·유전자 치료제' 규제 유연화…개발 가속화 박차

미국 식품의약국(FDA)이 세포 및 유전자 치료제(Cell and Gene Therapies, CGTs) 개발 가속화를 위해 규제 접근 방식을 유연하게 전환했다. FDA는 이러한 변화를 통해 혁신적인 치료제의 시장 출시를 촉진하는 동시에 엄격한 품질 기준을 유지하겠다는 방침이다. 마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 이번 개혁을 “상식적인 개혁(common-sense reforms)”이라고 평가하며, 세포 및 유전자 치료제의 복잡성과 개별 환자 맞춤형 또는 소규모 배치 생산 특성을 고려한 조치라고 설명했다. 생물의약품평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research)는 이러한 혁신 치료제의 고유한 특성을 수용하기 위해 특정 요건에 대한 일부 양보를 단행했다. 주요 변경 사항으로는 세포 및 유전자 치료제의 화학, 제조 및 관리(Chemistry, Manufacturing and Control, CMC) 요건이 완화됐다. 예를 들어, 임상 1상 이후의 임상 유전자 치료제에 대해 FDA는 연방 규정집(Code of Federal Regulations) 600장에 명시된 특정 생물의약품 제조 사양 준수를 요구하지 않는다. 이 기준은 통상적으로 임상 2상 또는 3상에 진입하는 모든 의약품 후보 물질에 적용되는 규정이다. 또한, 세포 또는 유전자 치료제가 개발 후기 단계로 진입할 경우, FDA는 “사소한 제조 변경(minor manufacturing changes)”에 대해 관대한 입장을 취한다. 이는 의약품 제조업체가 생산 변경이 제품에 의미 있는 변화를 주지 않음을 입증할 수 있다면 적용된다. 이와 더불어, FDA는 제품의 상업적 사양 변경에도 개방적인 태도를 보인다. 이러한 규제 완화에도 불구하고, FDA는 세포 및 유전자 치료제에 대한 규제 절차가 “적절한 통제 조치를 통해 엄격한 품질 기준을 유지할 것”이라고 강조했다. 새로운 유연성은 “안전성, 순도 및 효능을 보장하는 FDA의 능력을 저해하거나 훼손하지 않으면서 발전을 가능하게 할 것”이라는 입장이다.