자료: 회사 홈페이지
일라이 릴리(Eli Lilly)가 올해 두 번째로 in vivo CAR-T 전문 기업을 인수하며 차세대 세포 치료제 시장 선점에 속도를 낸다.
일라이 릴리는 보스턴 소재 바이오테크인 켈로니아 테라퓨틱스(Kelonia Therapeutics)를 선급금 32억 5,000만 달러를 포함해 향후 마일스톤 달성 시 총액 70억 달러에 달하는 규모로 인수하기로 합의했다.
이번 인수의 핵심은 켈로니아가 보유한 렌티바이러스 벡터 기반의 체내 유전자 전달 시스템과 다발성 골수종 치료제 파이프라인 확보에 있다. 켈로니아의 리드 파이프라인인 KLN-1010은 BCMA를 표적으로 하는 in vivo CAR-T 치료제다. 지난해 12월 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회 후기 초록 구두 발표 세션에서 공개된 inMMyCAR 임상 1상 데이터에 따르면, 평가가 완료된 환자 4명 전원에게서 미세잔존질환(MRD) 음성 반응이 확인됐으며, 이 중 3명은 10⁻⁶의 높은 민감도에서 음성을 달성했다. 최장 5개월의 추적 관찰 기간 동안 전원이 반응을 유지했고, 최상의 전체 반응은 완전관해(CR)였다.
주목할 만한 점은 림프구 감소 전처치 화학요법 없이도 이 같은 결과를 얻었다는 것으로, 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 모두 1~2등급에 그쳤으며 면역효과세포 관련 신경독성(ICANS)은 한 건도 관찰되지 않았다. 일라이 릴리 항암 부문 사장인 제이콥 반 나르덴(Jacob Van Naarden)은 "기존 자가 CAR-T 치료제는 제조, 안전성, 접근성 측면의 장벽으로 인해 극소수의 환자만이 혜택을 입었다"며 "켈로니아의 in vivo 플랫폼은 기성품(Off-the-shelf) 형태로 신속하고 지속적인 반응을 제공함으로써 이러한 한계를 변화시킬 잠재력이 있다"고 평가했다.
일라이 릴리는 KLN-1010 외에도 켈로니아의 독자적인 유전자 삽입 시스템인 iGPS 플랫폼에 주목하고 있다. 해당 기술은 특수 설계된 렌티바이러스 입자를 활용해 체내 T세포에 선택적으로 유전자를 전달하도록 설계되었다. 기존 자가 CAR-T 치료제가 환자 T세포를 체외로 분리해 수주간 제조 과정을 거쳐야 하는 것과 달리, iGPS 기반 치료는 단일 정맥주사로 즉시 투여 가능하다는 점에서 치료 접근성의 근본적 전환을 예고한다.
이번 인수는 일라이 릴리가 올해 추진 중인 in vivo CAR-T 분야 집중 투자의 흐름과 맞닿아 있다. 일라이 릴리는 지난 2월 원형 RNA(circular RNA) 기반 플랫폼을 보유한 오르나 테라퓨틱스(Orna Therapeutics)를 최대 24억 달러에 인수하며 자가면역질환 대상 CD19 표적 in vivo CAR-T 파이프라인을 확보한 바 있다. 당시 오르나의 선도 파이프라인 ORN-252는 림프구 감소 전처치 없이도 비인간 영장류에서 완전한 B세포 고갈을 달성하는 전임상 결과를 2025년 ASH 학술대회에서 발표했다.
켈로니아 인수로 일라이 릴리는 혈액암과 자가면역질환을 아우르는 이중 in vivo CAR-T 플랫폼 체계를 구축하게 됐으며, 두 건의 딜을 합산한 총 인수 규모는 최대 94억 달러에 달한다. 반 나르덴 사장은 잇단 딜에도 "제약을 느끼지 않는다"며 추가 인수 가능성을 열어 놓았다. 일라이 릴리가 비만·당뇨 치료제 중심의 성장 서사를 넘어 유전자 의학과 세포 치료제를 차세대 성장 동력으로 재정립하는 전략적 전환이 본격화되고 있다는 평가가 나온다.