자료: 회사 홈페이지
일라이 릴리(Eli Lilly)가 인비보(in vivo) 세포 엔지니어링 기술력을 보유한 바이오 기업 오르나 테라퓨틱스(Orna Therapeutics)를 인수하며 차세대 유전자 치료제 시장 공략에 속도를 낸다.
양사는 일라이 릴리가 오르나 테라퓨틱스를 인수하는 확정적 계약을 체결했다고 발표했다. 이번 거래 규모는 선급금과 향후 임상 개발 마일스톤 달성 여부에 따른 추가 지급금을 포함해 최대 24억 달러에 달한다.
오르나 테라퓨틱스는 자체 설계한 원형 RNA(oRNA)와 신규 지질나노입자(LNP) 기술을 결합해 환자의 몸 안에서 직접 치료용 세포를 생성하는 방식의 치료제를 개발하고 있다. 특히 선도 파이프라인인 ORN-252는 임상 시험 준비 단계에 있는 CD19 타깃 인비보 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제로, B세포 유래 자가면역질환을 주요 적응증으로 한다.
기존의 엑스비보(ex vivo) 방식 CAR-T 치료제는 환자의 세포를 외부로 추출해 조작한 뒤 다시 주입해야 하는 복잡한 공정과 고비용, 물류적 한계가 지적되어 왔다. 일라이 릴리의 면역학 연구 및 초기 임상 개발 부문 수석 부사장인 프란시스코 라미레스 바예(Francisco Ramírez-Valle) 박사는 "초기 자가유래 CAR-T 연구는 자가면역질환 환자에게 세포 치료제의 가능성을 보여주었으나, 엑스비보 방식의 복잡성과 비용 문제로 인해 광범위한 환자들에게 혜택을 제공하는 데 한계가 있었다"며 "오르나 테라퓨틱스와의 협력을 통해 치료 옵션이 제한적인 환자들을 위한 완전히 새로운 종류의 유전자 치료제와 세포 치료제의 문을 열 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.
오르나 테라퓨틱스의 원형 RNA 기술은 기존의 선형 mRNA 방식보다 치료 단백질의 발현 기간이 더 길고 안정적이라는 특징이 있다. 이러한 기술적 이점은 기존의 RNA나 세포 치료제 플랫폼으로는 구현하기 어려웠던 영역의 치료제 개발 가능성을 높여준다. 오르나 테라퓨틱스의 최고경영자 조 볼렌(Joe Bolen) 박사는 "우리의 원형 RNA 기술과 LNP 전달 플랫폼이 광범위한 B세포 유래 자가면역질환 환자를 위한 인비보 CAR-T 치료제의 잠재력을 실현할 수 있을 것으로 믿는다"고 강조했다. 이번 인수는 일라이 릴리가 당뇨, 비만, 알츠하이머병에 이어 면역 체계 질환 분야에서도 혁신적인 치료 솔루션을 확보하려는 전략적 행보로 풀이된다.