매사추세츠주에 기반을 둔 바이오 기업 다이아고날 테라퓨틱스(Diagonal Therapeutics)가 1억 2,500만 달러(약 1,700억 원) 규모의 시리즈 B 투자 유치에 성공하며, 자사의 혁신적인 희귀 유전질환 치료제 DIAG723 개발에 박차를 가한다.
이로써 다이아고날 테라퓨틱스는 심각한 유전 질환에서 조절되지 않는 신호 전달 체계를 교정하는 질병 조절 클러스터링 항체(clustering antibodies) 개발을 가속화할 전망이다.
다이아고날 테라퓨틱스는 올해 상반기 유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT) 환자를 대상으로 DIAG723의 첫 인체 대상 임상(first-in-human trial)을 개시할 계획이다. 또한, 폐동맥 고혈압(PAH)의 근본 원인을 해결하기 위한 치료제로서 DIAG723의 가능성도 연구 중이다.
회사 측은 유전성 출혈성 모세혈관확장증과 폐동맥 고혈압이 각각 수십억 달러 규모의 시장 기회를 제공한다고 평가했다.
다이아고날 테라퓨틱스의 설립자이자 최고경영자(CEO)인 알렉스 루고프스코이(Alex Lugovskoy) 박사는 "DIAG723은 유전성 출혈성 모세혈관확장증 및 폐동맥 고혈압의 여러 전임상 모델에서 강력한 질병 조절 활성을 보였으며, 질병 병리를 예방 및 역전시키고 환자 유래 세포에서 정상적인 신호 전달을 회복시키는 능력을 입증했다"고 밝혔다.
이번 시리즈 B 펀딩은 사노피 벤처스(Sanofi Ventures)와 제임스 헨더슨 인베스터스(James Henderson Investors)가 주도했으며, 사노피 벤처스의 파트너인 폴리나 힐(Paulina Hill) 박사가 다이아고날 테라퓨틱스 이사회에 합류한다.
앞서 다이아고날 테라퓨틱스는 BVF 파트너스(BVF Partners)와 아틀라스 벤처(Atlas Venture)가 주도한 1억 2,800만 달러 규모의 시리즈 A 펀딩으로 21개월 전 출범한 바 있다.
폴리나 힐 박사는 "다이아고날 테라퓨틱스의 독특한 클러스터링 항체 접근 방식은 수용체 신호 전달 장애에서 기인하는 유전 질환의 근본 원인을 해결할 잠재력을 가지고 있다"고 언급했다.
새로운 투자는 혈액학, 간학, 신장학 등 다양한 질환의 근본 원인을 선택적으로 해결하도록 설계된 다이아고날 테라퓨틱스의 초기 파이프라인 자산 개발에도 기여할 예정이다. 특히 유전성 출혈성 모세혈관확장증은 미국과 유럽에서 33만 명에 달하는 환자에게 영향을 미치며, 현재 출혈 에피소드 조절 외에 승인된 치료제가 없는 상황이다. 이 질환은 만성 빈혈을 유발하고, 치료하지 않을 경우 생명을 위협하는 고형 장기 동정맥 기형(solid organ arteriovenous malformations) 파열로 이어질 수 있어 DIAG723의 잠재력은 더욱 주목된다.