FDA, 카프리코 "데라미오셀" 심사 재개... 이례적 "CRL 철회" 결정

미국 식품의약국(FDA)이 카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)의 뒤센 근이영양증(DMD) 세포 치료제 데라미오셀(deramiocel)에 대해 중단했던 심사를 재개했다. 이는 지난 2025년 7월 발행되었던 보완 요구 서한(CRL)을 FDA가 이례적으로 철회하면서 이루어진 조치다. 카프리코 테라퓨틱스에 따르면 이번 재심사는 데이터 보완 수준이 높은 클래스 2 재제출 방식으로 진행되며, 승인 여부는 오는 8월 22일까지 결정될 전망이다. 이번 심사 재개의 핵심 근거는 임상 3상인 HOPE-3 결과다. 해당 데이터는 데라미오셀 투여가 환자의 상지 기능과 좌심실 박출률을 개선했음을 보여주었다. 카프리코 테라퓨틱스의 최고경영자(CEO) 린다 마반(Linda Marban) 박사는 "HOPE-3의 긍정적인 결과와 광범위한 임상 증거는 데라미오셀이 DMD의 골격 및 심장 증상을 모두 해결할 수 있는 계열 내 최초 치료제가 될 잠재력을 뒷받침한다"고 밝혔다. 일반적으로 보완 요구 서한은 신약 허가 신청 주기의 종료를 의미하며 기업의 대응에 따라 새로운 심사 절차가 시작되는 것이 통례다. 그러나 FDA가 발행된 보완 요구 서한을 철회하고 심사를 즉시 재개하는 방식은 업계에서 매우 드문 사례로 평가받는다. 앞서 FDA는 지난해 여름 데라미오셀의 허가를 거절한 바 있다. 당시 카프리코 테라퓨틱스는 임상 2상 데이터만으로 허가 신청이 가능하다는 사전 합의가 있었다고 주장했으나, FDA는 추가 임상 데이터를 요구하며 거절했다. 이후 공개된 거절 사유서에 따르면 FDA는 해당 세포 치료제가 임상 2상의 사전 설정된 1차 유효성 평가변수 입증에 실패했다고 지적했다. 반면 카프리코 테라퓨틱스는 적절한 통계 기법을 적용할 경우 유효성이 입증된다고 반박하며 대립해 왔다.