브릿지바이오 파마 "인피그라티닙" 임상 3상 성공... 연골무형성증 시장 "게임 체인저" 예고

브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)가 연골무형성증 치료제 후보물질인 인피그라티닙(infigratinib)의 글로벌 임상 3상에서 긍정적인 데이터를 확보하며 규제 당국 승인을 위한 재도전에 나선다. 과거 담도암 치료제 트루셀틱(Truseltiq)으로 가속 승인을 받았으나 확증 임상 환자 모집의 어려움으로 승인이 취소됐던 이력을 뒤로하고, 소아 연골무형성증 분야에서 새로운 상업적 돌파구를 마련했다는 평가다. 이번에 발표된 Propel 3 임상 결과에 따르면, 인피그라티닙은 1차 평가지표인 연간 성장 속도(AHV)에서 위약군 대비 연간 2.1cm의 통계적으로 유의미한 개선을 입증했다. 2차 평가지표인 절대적 신장 성장에서도 인피그라티닙 투여군은 연간 5.96cm의 성장을 기록해 위약군의 4.22cm를 상회했다. 특히 8세 미만 하위 그룹에서 확인된 상하체 비례 개선은 연골무형성증 관련 무작위 임상에서 위약 대비 유의성을 입증한 최초의 사례다. 안전성 프로파일 또한 안정적인 것으로 나타났다. 약물과 관련된 심각한 이상반응은 보고되지 않았으며, 전해질 장애인 고인산혈증 사례가 3건 발생했으나 모두 경증 및 무증상으로 분류됐다. 이는 기존 승인 약물인 바이오마린(BioMarin)의 복스조고(Voxzogo)와 비교해 수치상 우위를 점하는 결과로, 경구제라는 투약 편의성까지 더해져 강력한 경쟁력을 확보하게 됐다. 브릿지바이오는 이번 임상 데이터를 바탕으로 올해 하반기 규제 기관에 인피그라티닙의 승인을 신청할 계획이다. 이와 함께 연골무형성증보다 증상이 가벼운 저연골무형성증 환자를 대상으로 하는 별도의 임상 3상 환자 모집도 진행 중이다.