베링거인겔하임, 흡입형 유전자 치료제 개발 중단... 낭성 섬유증 "기술적 장벽" 재확인

베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 낭성 섬유증(CF) 치료를 위해 개발 중이던 흡입형 유전자 치료제의 임상 시험을 종료하고 해당 파이프라인의 개발을 중단하기로 결정했다. 렌티클레어 1(Lenticlair 1)으로 명명된 임상 1/2상 시험이 추가적인 개발을 뒷받침할 만한 임상 데이터를 도출하지 못한 것이 결정적인 원인으로 분석된다. 베링거인겔하임 대변인에 따르면, 이번에 개발이 중단된 BI 3720931은 렌티바이러스 벡터를 활용하여 흡입 방식으로 투여되는 유전자 치료제다. 2024년 말에 시작된 해당 연구는 5명의 낭성 섬유증 환자를 대상으로 안전성과 폐 기능 개선 지표인 1초간 강제 호기량(FEV1)의 변화 등을 측정했다. 회사 측은 BI 3720931의 안전성 프로파일이 혁신적인 흡입형 유전자 치료제에 기대되는 수준에는 부합했으나, 유효성 측면에서 개발을 지속할 근거를 찾지 못했다고 설명했다. 이번 파이프라인 중단이 베링거인겔하임의 전체 유전자 치료제 전략에 즉각적인 타격을 주지는 않을 것으로 보인다. 현재 회사는 낭성 섬유증 관련 기관지 확장증 치료를 위한 DPP1/Cathepsin C 억제제 베르두카팁(verducatib)의 임상 3상을 별도로 진행하고 있다. 다만 현재 베링거인겔하임의 공식 웹사이트상에 임상 단계에 진입한 다른 유전자 치료제 파이프라인이 명시되어 있지 않다는 점은 차세대 기술 확보에 있어 과제로 남을 전망이다.