바이오마린 "복스조고" 적응증 확대 제동... 안전성 이슈 및 경쟁 심화로 '불확실성' 증폭

바이오마린(BioMarin)이 자사의 핵심 성장 동력인 복스보고(Voxzogo)의 임상 개발 계획을 변경하며 성장 전략에 차질을 빚게 됐다. 바이오마린은 터너 증후군, SHOX 결핍증, 아그레칸(ACAN) 결핍증을 대상으로 진행 중이던 복소고의 임상 2상 시험에서 투약과 등록을 중단한다고 발표했다. 이번 결정은 연구자 주도 임상 시험에서 대퇴골두 골단 분리증(SCFE) 사례가 여러 건 보고된 데 따른 조치다. SCFE는 허벅지 뼈의 머리 부분이 제자리에서 벗어나는 증상이다. 바이오마린 측은 자사가 직접 수행한 동일 적응증의 임상 2상이나 5,000명 이상의 연골무형성증 환자 투여 사례에서는 해당 부작용이 관찰되지 않았다고 강조했다. 또한 적응증 확대를 준비 중인 저연골무형성증 임상에서도 관련 보고는 없었다고 덧붙였다. 다만 모든 중기 임상 프로그램이 중단된 것은 아니다. 누난 증후군 및 ACAN 결핍이 없는 특발성 저신장(ISS) 환자를 대상으로 한 임상 2상은 계획대로 지속된다. 바이오마린은 해당 임상에 참여하는 아동의 위험을 최소화하기 위해 추가 영상 촬영 등 새로운 예방적 안전 조치를 도입할 예정이다. ISS 임상 참여자의 약 95%가 ACAN 결핍이 없는 환자로 구성되어 있어 임상 중단에 따른 타격은 제한적일 것으로 전망된다. 복스조고(Voxzogo)는 2021년 11월 FDA로부터 성장판이 열려 있는 5세 이상 연골무형성증 환자의 선형 성장을 돕는 용도로 승인을 획득한 이후 전 연령대로 대상을 넓혀왔다. 당초 바이오마린은 2031년까지 누난 증후군, 터너 증후군, SHOX 결핍증 등으로 적응증을 확대해 2027년까지 매출 40억 달러를 달성하겠다는 목표를 세웠으나, 최근 경쟁 심화와 임상 계획 변경으로 인해 해당 목표를 철회했다.