아스트라제네카, 저인산효소증 차세대 신약 '성인 임상' 실패... 시장 확장 제동

아스트라제네카(AstraZeneca)가 희귀 대사 질환인 저인산효소증(HPP) 치료제 후보물질 에프짐포타제 알파(efzimfotase alfa)의 성인 대상 임상 3상(Hickory)에서 1차 평가지표 달성에 실패했다. 회사는 이미 영유아 및 소아기 발병 HPP 환자를 대상으로 스트렌식(Strensiq)을 판매하고 있으며, 스트렌식 투여 경험이 없는 12세 이상 환자를 대상으로 후속 약물인 에프짐포타제 알파의 임상을 진행해왔으나, 이번 실패로 기존 소아 환자군을 넘어 성인 시장으로 영역을 확장하려던 전략에 불확실성이 커지게 됐다. 임상 결과, 에프짐포타제 알파 투여군은 25주 차 6분 보행 검사(6MWT)에서 위약군 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보이지 못하며 1차 평가지표를 충족하지 못했다. 아스트라제네카는 성인 발병 HPP 위약군에서 예상보다 높은 수치가 나타난 것을 임상 실패의 원인으로 분석했다. 다만 소아기에 발병한 성인 환자 하위 그룹에서는 6MWT 수치가 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다고 덧붙였다. 신체 기능 및 통증 감소를 측정한 2차 평가지표 역시 해당 하위 그룹에서는 약물 투여군에 우호적인 결과를 나타냈다. 전체 피험자군을 대상으로 한 피로 척도 평가에서는 명목상 유의미한 개선이 확인됐다. 또한 환자들을 48주 차까지 추적 관찰한 오픈 라벨 연장 연구에서도 1차 및 주요 2차 평가지표의 지속적인 개선세가 관찰된 것으로 보고됐다. 성인 임상에서의 부진에도 불구하고 소아 대상 임상인 Mulberry 연구에서는 긍정적인 결과를 확보했다. 스트렌식 투여 경험이 없는 소아 HPP 환자를 대상으로 진행된 이 임상에서 에프짐포타제 알파는 25주 차에 위약 대비 뼈 건강 지표를 통계적으로 유의미하게 개선하며 1차 평가지표를 충족했다. 구루병 중증도 평가 등 주요 2차 평가지표와 신체 기능 평가, 운동 능력 평가에서도 유효성을 입증했다. 아스트라제네카의 희귀질환 사업부인 알렉시온(Alexion)의 마크 두노이어(Marc Dunoyer) 최고경영자는 2025년 2월 실적 발표에서 "efzimfotase alfa는 스트렌식보다 6배 더 많은 환자에게 도달할 수 있도록 설계되었다"고 밝힌 바 있다. 회사는 성인 시장 확대를 통해 연간 최대 매출 30억 달러에서 50억 달러를 목표로 삼았으나, 이번 임상 실패로 인해 시장 확장 속도는 조절이 불가피할 전망이다.