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아센디스 파마(Ascendis Pharma A/S)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 연골무형성증 치료제 유비웰(YUVIWEL, 성분명 나베페그리티드)에 대한 가속 승인을 획득했다.
이번 승인으로 유비웰은 성장판이 닫히지 않은 2세 이상 소아 환자의 선형 성장을 촉진하는 용도로 사용되는 세계 최초이자 유일한 주 1회 투여 치료제가 됐다. 유비웰은 주간 투여 간격 동안 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)에 대한 지속적인 전신 노출을 제공하는 유일한 제제다.
연골무형성증은 골격 이형성증을 유발하는 희귀 유전 질환으로, 환자들은 근육, 신경, 심혈관 및 호흡기 합병증 위험에 노출된다.
유비웰은 TransCon CNP로 개발된 CNP의 전구약물이다. 체내 조직의 수용체에 활성 CNP를 지속적으로 노출함으로써 연골무형성증의 원인인 과활성화된 FGFR3 신호 전달을 억제하도록 설계됐다.
FDA의 이번 결정은 TransCon CNP에 대한 신약 허가 신청 시 제출된 임상 데이터 패키지를 바탕으로 이루어졌다. 여기에는 3건의 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 임상 시험 결과와 최대 3년간의 공개 라벨 연장 데이터가 포함됐다. 특히 중추적 임상인 ApproaCH 시험 데이터는 미국의학협회 소아과학지에 게재된 바 있다. 가속 승인 지침에 따라 향후 확증 임상을 통해 연간 성장 속도 개선 등 임상적 이점에 대한 검증이 지속되어야 한다.
아센디스 파마는 2026년 2분기 초부터 미국 내 처방 의사를 통해 유비웰을 공급할 계획이다. 또한 환자 지원 프로그램인 A.S.A.P.를 가동해 치료 여정 안내 및 적격 환자에 대한 재정 지원을 제공할 예정이다. FDA는 이번 승인과 함께 희귀 소아 질환 우선심사권(PRV)을 발행했다. 이는 희귀 소아 질환 치료제 개발을 장려하기 위한 제도로, 향후 다른 약물 허가 신청 시 심사 기간을 단축하는 데 사용할 수 있다.
얀 미켈슨(Jan Mikkelsen) 아센디스 파마 최고경영자는 "유비웰이 연골무형성증 치료 패러다임을 바꿀 잠재력이 있다고 확신한다"며 "환자 공동체가 중요하게 여기는 결과에 집중해 온 우리의 노력이 이번 승인으로 결실을 맺었으며, 환자들에게 새로운 약물 치료 옵션을 제시하게 됐다"고 밝혔다.