자료: 회사 홈페이지
아나그램 테라퓨틱스(Anagram Therapeutics)가 블랙스톤 라이프 사이언스(Blackstone Life Sciences, 이하 블랙스톤)로부터 2억 5000만 달러 규모의 투자를 유치하며 췌장 효소 대체 요법 개발에 속도를 낸다.
이번 투자는 낭성 섬유증(CF) 환자들에게 흔히 발생하는 외분비 췌장 기능 부전(Exocrine Pancreatic Insufficiency, EPI) 치료를 위한 차세대 약물 개발 및 상용화에 집중될 예정이다.
현재 외분비 췌장 기능 부전 환자들은 소화 효소 부족으로 인한 영양실조와 위장관 증상을 관리하기 위해 하루 최대 40알에 달하는 약을 복용해야 하는 과도한 치료 부담을 안고 있다. 아나그램 테라퓨틱스가 개발 중인 경구용 재조합 효소 대체 요법 ANG003은 이러한 복용 부담을 하루 3알 수준으로 대폭 낮추는 것을 목표로 한다. ANG003은 체내에서 음식물을 분해하고 영양소를 흡수하는 데 필요한 효소를 보충하는 기전으로 설계되었다.
기존의 췌장 효소 대체 요법(PERT) 시장은 주로 돼지의 췌장 선에서 추출한 성분을 기반으로 형성되어 있다. 애브비(AbbVie)의 크레온(Creon) 등이 대표적이나, 이들 제품은 돼지 유래 원료 특유의 글로벌 수급난과 더불어 체중 감소, 복통 등 부작용 문제가 지속적으로 제기되어 왔다. 아나그램 테라퓨틱스는 ANG003의 임상 2상 시험을 통해 안전성을 검증하고 기존 치료제와의 비교 우위를 입증할 계획이다.
블랙스톤의 이번 투자 결정은 낭성 섬유증 재단(Cystic Fibrosis Foundation)이 이미 3000만 달러 이상의 자금을 지원하며 ANG003의 초기 임상 및 개발 가능성을 확인한 뒤 이루어졌다. 니콜라스 갈라카토스(Nicholas Galakatos) BLXS 글로벌 총괄은 "아나그램 테라퓨틱스는 모든 연령대의 낭성 섬유증 환자들이 겪는 췌장 기능 부전 치료 패러다임을 전환할 수 있는 역량을 갖추고 있다"고 평가했다.