앱큐로, 포함체 근염 치료제 "ulviprubart" 임상 2/3상 주요 지표 달성 실패

미국 매사추세츠 소재 바이오 기업 앱큐로(Abcuro)가 개발 중인 포함체 근염(IBM) 치료제 후보물질 울비프루바트(ulviprubart)의 임상 2/3상 결과가 주요 평가지표 달성에 실패했다. 이번 임상은 미국과 유럽 내 약 5만 명의 환자가 앓고 있는 근육 소모성 질환인 IBM 환자 272명을 대상으로 진행되었다. 앱큐로는 해당 임상 성공 시 미국 식품의약국(FDA)에 승인 신청을 진행할 계획이었으나, 임상 결과가 기대에 미치지 못하면서 전략 수정이 불가피해졌다. 임상 분석 결과, 울비프루바트는 투여 76주 차 시점에서 위약 대조군 대비 포함체 근염 기능 평가 척도(IBMFRS) 총점의 통계적 유의미한 변화를 이끌어내지 못하며 주평가지표 달성에 실패했다. 근력 및 악력 테스트를 포함한 주요 부평가지표에서도 유의미한 개선 효과를 입증하지 못한 것으로 나타났다. 다만 앱큐로 측은 경증 및 중등도 환자를 대상으로 한 사전 지정 하위 그룹 분석에서 IBMFRS 점수와 부평가지표의 개선이 관찰되었다고 설명했다. 에이치 제프리 윌킨스(H. Jeffrey Wilkins) 앱큐로 최고 의료 책임자(CMO)는 "전체 연구 인구에서 통계적 유의성에 도달하지 못한 점은 실망스러우나, 경증 및 중등도 환자군에서 확인된 개선 효과와 양호한 안전성 프로파일은 고무적이다"라고 밝혔다. 또한 이번 연구가 IBM에서 해당 기전을 조사한 첫 번째 사례임을 강조하며 "질환의 중증도가 낮은 환자들을 대상으로 울비프루바트의 추가 연구를 진행하는 것이 중요한 다음 단계"라고 덧붙였다. 울비프루바트는 자가면역 질환을 유발하는 세포독성 T세포의 고갈을 유도하기 위해 KLRG1을 표적으로 삼는 항체 기술이다. CD25, CD2, CD52 등을 표적으로 하는 기존 방식과 달리, 조절 T세포나 중앙 기억 T세포에는 영향을 주지 않으면서 분화된 효과기 T세포만을 선택적으로 억제하는 기전을 가진다. 앱큐로는 이번 임상 데이터를 바탕으로 FDA와 향후 개발 방향에 대해 논의할 계획이다.