미국 매사추세츠주 월섬 기반의 바이오텍 얼로이 테라퓨틱스(Alloy Therapeutics)가 글로벌 제약사 바이오젠(Biogen)과 다중 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(Antisense Oligonucleotide, ASO) 치료제 개발을 위한 공동 연구 계약을 체결했다.

이번 협력은 ASO 분야의 선두주자인 바이오젠이 얼로이 테라퓨틱스의 플랫폼 기술을 채택했다는 점에서 기술적 유효성을 입증한 사례로 평가받는다. 바이오젠은 척수성 근위축증 치료제 스핀라자(Spinraza)를 통해 ASO 시장에서 독보적인 지위를 확보한 기업이다.

에릭 앤더슨(Errik Anderson) 얼로이 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 이번 계약에 대해 바이오젠이 해당 분야의 리더로서 쌓아온 경험을 바탕으로 자사의 기술력을 검증받은 기회라고 설명했다. 양사는 2020년부터 항체 치료제 분야에서 협력해 왔으나, 이번 계약을 통해 유전자 치료제 영역으로 협업 범위를 대폭 확대하게 됐다.

계약 조건에 따라 바이오젠은 얼로이 테라퓨틱스의 플랫폼을 활용해 비공개된 다수의 타깃에 대한 ASO 치료제를 개발할 권리를 갖는다. 얼로이 테라퓨틱스는 선급금을 수령하며, 향후 개발 단계별 마일스톤과 순매출에 따른 단계별 로열티를 받을 예정이다.

이번 파트너십은 글로벌 ASO 시장의 급격한 성장세를 배경으로 더욱 주목된다. 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면, 글로벌 ASO 시장은 2025년 기준 약 25억 달러 규모로 평가되며, 향후 연평균 15%의 성장률을 기록할 것으로 전망된다. 현재 약 30개사가 유전 질환, 신경계 질환, 종양학 분야를 중심으로 170개 이상의 ASO 후보물질을 임상 개발 중이며, 약 1만 8,000명 이상의 환자가 관련 임상시험에 참여하고 있다.

특히 얼로이 테라퓨틱스의 핵심 기술인 안티클래스틱(AntiClastic™) ASO 플랫폼은 기존 안티센스 기술의 고질적 한계였던 치료 지수(therapeutic index) 문제와 약물 전달 과제를 극복하기 위해 설계됐으며, 중추신경계, 간, 근육, 안과 질환 등 광범위한 질환 영역에 적용 가능한 것으로 알려져 있다.

얼로이 테라퓨틱스는 인공지능·머신러닝(AI/ML)을 안티센스 핵심 기술에 통합함으로써 후보물질 최적화 효율을 높이고 있다는 점에서, 빅파마들이 잇따라 협력 파트너로 선택하는 배경을 이해할 수 있다.