기존 CAR-T 치료제 시장은 환자의 세포를 체외에서 조작하는 엑스비보(Ex vivo) 방식의 한계로 인해 중대한 전환기를 맞이하고 있다. 수억 원에서 수십억 원에 달하는 고가의 비용과 수주에 걸친 제조 기간은 환자의 접근성을 저해하는 치명적인 약점으로 작용해 왔다. 이러한 배경에서 환자의 체내에 유전 정보를 직접 주입해 면역세포를 변형시키는 인비보(In vivo) CAR-T 기술이 차세대 대안으로 급부상하고 있다.
글로벌 제약 시장의 자금 흐름은 이미 인비보 기술을 향하고 있다. 지난해 아스트라제네카(AstraZeneca), 애브비(AbbVie), 길리어드(Gilead) 등 거대 제약사들은 인비보 CAR-T 기술을 보유한 에소바이오텍(Orna Therapeutics), 캡스탄 테라퓨틱스(Capstan Therapeutics)와 같은 기업들을 대상으로 대규모 인수합병과 파트너십을 단행했다. 2025년 기준 100여 개 이상의 파이프라인이 개발 중이며 일부 임상에서 긍정적인 데이터가 도출됨에 따라 시장의 기대감은 더욱 고조되는 양상이다.
인비보 CAR-T의 성패를 가르는 핵심은 전달체 기술의 정밀도에 있다. 주입된 유전자가 간으로 쏠리지 않고 면역세포가 밀집한 비장으로 정확히 도달해야 하기 때문이다. 서지넥스는 이러한 난제를 해결하기 위해 독자적인 비장 표적 지질나노입자(LNP) 플랫폼을 개발했다. 일반적인 LNP가 체내 주입 시 90% 이상 간에 축적되는 것과 달리 서지넥스의 기술은 입자 크기와 표면 전하를 정밀하게 제어해 비장 도달 효율을 극대화한 것이 특징이다.
서지넥스의 주요 후보 물질인 RX-171은 전임상 단계에서 우수한 비장 대비 간 축적 비율을 기록하며 기술적 완성도를 입증했다. 특히 LNP 기반의 전달 기술은 바이러스 벡터와 달리 반복 투여가 가능하다는 점에서 고형암 치료의 새로운 가능성을 제시한다. 김세준 대표는 "단단한 성벽이 무너질 때까지 끊임없이 정예 부대를 투입하는 것과 같다"며 반복 주입을 통해 종양미세환경을 극복하고 췌장암 등 난치성 고형암을 정복하겠다는 포부를 밝혔다.
해당 플랫폼 기술은 암 질환을 넘어 자가면역질환으로의 확장성도 보유하고 있다. 탑재하는 mRNA 정보에 따라 류마티스나 루푸스 등에서 병든 B세포를 제거하고 면역 체계를 재구성하는 면역 초기화 구현이 가능하다. 또한 LNP는 이미 코로나19 백신을 통해 대량 생산 공정이 검증된 만큼 상업화 단계에서의 비용 절감 효과도 클 것으로 전망된다. 서지넥스는 자체 치료제 개발뿐만 아니라 전달 기술을 제공하는 B2B 라이선싱 모델을 통해 글로벌 시장 선점에 나설 계획이다.