식약처, 'IDH 변이' 뇌종양 "표적치료제" 보라니고정 국내 허가…난치성 뇌종양 치료 새 지평

식품의약품안전처는 최근 세르비에(Servier)의 IDH 변이 양성 표적치료제 '보라니고정(보라시데닙시트르산)' 10mg 및 40mg을 국내 허가했다. 이번 허가는 IDH 1 변이 또는 IDH 2 변이가 확인된 2등급 성상세포종 및 희돌기교종 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 보라니고정은 생검, 부분 절제 또는 완전 절제를 포함하는 수술을 받은 40kg 이상의 12세 이상 소아 및 성인 환자의 치료에 사용된다. IDH(Isocitrate Dehydrogenase, 이소시트르산 탈수소효소)는 돌연변이가 발생하면 비정상적인 대사물질인 2-HG를 과도하게 생성하여 암세포의 성장과 생존을 촉진하는 것으로 알려졌다. 이 약물은 변이된 IDH 1 및 IDH 2 효소를 선택적으로 억제함으로써, 종양세포 증식을 유발하는 발암성 물질 2-HG의 생성을 효과적으로 감소시킨다. 식약처는 이 같은 작용 기전을 통해 보라니고정이 IDH1 변이 또는 IDH2 변이 양성 뇌종양 환자들의 미충족 의료 수요를 해소하고 치료 선택지를 넓힐 것으로 전망했다. 식약처는 규제과학적 전문성을 바탕으로 안전성과 유효성이 충분히 검증된 치료제가 신속하게 시장에 공급될 수 있도록 지원하며, 희귀·난치질환 환자들의 치료 접근성을 지속적으로 확대해 나갈 방침이라고 밝혔다.