한독·레졸루트, 'RZ358' 임상 3상 미충족에도 FDA 허가 신청 '불씨'

한독이 오픈이노베이션으로 협력 중인 미국 바이오기업 레졸루트(Rezolute)가 선천성 고인슐린증 치료제 에르소데투그(ersodetug, RZ358)의 임상 3상 결과와 관련해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 추가 자료 제출 권고를 받으며 허가 신청 가능성을 열어뒀다. 한독은 레졸루트가 지난 17일 FDA와 진행한 Type B 회의 결과를 25일 공식 발표했다. 이번 회의의 핵심은 작년 12월 발표된 sunRIZE 연구 결과에 대한 재해석과 향후 규제 절차 논의다. 해당 임상에서 RZ358은 저혈당 발생 횟수를 기저치 대비 감소시켰으나, 위약군과 비교해 통계적으로 유의미한 차이를 증명하지 못하며 일차 유효성 평가변수 달성에 실패한 바 있다. 그러나 FDA는 선천성 고인슐린증과 같은 희귀질환 임상에서 환자의 행동 변화가 결과에 미치는 영향과 일차 평가지표로 활용된 자가혈당측정(SMBG) 방식의 기술적 한계를 인정하는 전향적인 태도를 보였다. 레졸루트는 FDA에 환자가 본인의 투약 군을 인식함에 따라 발생한 행동 차이와 간헐적인 손끝 채혈 방식이 유발한 측정 편향 가능성을 설명했다. 반면 연속혈당측정(CGM) 기반 분석에서는 임상 기간 전반에 걸쳐 위약 대비 일관된 저혈당 노출 시간 개선이 관찰됐으며, 약리학적 활성 근거와 공개 연장 연구에서의 지속적인 지표 개선 데이터를 함께 제시했다. FDA는 연구 기관의 독립적인 평가를 위해 sunRIZE 임상 보고서와 분석 자료 일체를 제출할 것을 권고했다. 규제 기관은 해당 자료를 검토한 뒤 현재의 데이터만으로 허가 신청을 진행하기에 충분한 근거가 있는지 또는 추가 정보가 필요한지를 최종 판단할 계획이다. 레졸루트는 2026년 하반기 중 FDA의 검토 결과가 나올 것으로 예상하고 있다. 레졸루트 CEO 네번 찰스 엘람(Nevan Charles Elam)은 "FDA가 1차 평가변수 미충족만을 이유로 다음 단계 진행을 배제하지 않았다는 점이 고무적이다"라며 "FDA는 우리가 제시한 자료를 바탕으로 임상 결과를 면밀히 검토했으며, 프로그램의 향후 방향을 판단하기 위해 충분한 검토를 진행하겠다는 입장을 밝혔다"고 말했다. 한독은 RZ358의 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며, 레졸루트와 지속적으로 개발 단계에 대해 협력하고 있다. 이번 FDA의 결정으로 임상 지표 미충족이라는 악재 속에서도 허가 신청을 위한 실질적인 논의가 이어질 전망이다.