온코닉테라퓨틱스 "네수파립", 소세포폐암 FDA 희귀의약품 지정... "다암종" 개발 가속

온코닉테라퓨틱스의 이중표적 합성치사 항암 신약 후보물질 네수파립(Nesuparib)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 소세포폐암(SCLC) 적응증에 대한 희귀의약품지정(ODD)을 승인받았다. 이번 성과는 2021년 췌장암, 2025년 위암에 이은 세 번째 지정으로, 네수파립의 다암종(Pan-tumor) 항암제로서의 개발 가능성을 다시 한번 입증한 것으로 평가된다. 소세포폐암은 증식이 빠르고 조기 전이가 빈번하며 재발률이 매우 높은 난치성 암종이다. 초기 항암화학요법에는 반응을 보이지만 대다수 환자에게서 빠른 재발이 나타나며, 이후에는 치료 선택지가 극히 제한적이라는 한계가 있다. 특히 TP53 및 RB1 유전자 소실로 인한 유전체 불안정성이 주요 특징으로 꼽히며, 이에 따라 DNA 손상 반응(DDR)을 표적으로 하는 치료 전략의 필요성이 대두되어 왔다. 네수파립은 DNA 단일가닥 손상 복구의 핵심 효소인 PARP와 암세포 증식 및 저항성에 관여하는 탄키라제(TNKS)를 동시에 저해하는 이중 기전의 합성치사 항암제다. PARP 억제를 통해 유전체 불안정성이 높은 암세포의 사멸을 유도하는 동시에, Wnt/β-catenin 및 Hippo 신호경로를 조절하는 TNKS를 차단하여 종양의 성장과 적응 신호를 억제하도록 설계되었다. 온코닉테라퓨틱스 관계자는 "네수파립은 PARP와 TNKS라는 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전의 가능성을 FDA로부터 인정받은 만큼, 재발 및 치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다. 현재 네수파립은 췌장암 임상 2상을 비롯해 셀트리온의 베그젤마(Vegzelma) 병용 난소암 임상 2상, 키트루다(Keytruda) 병용 자궁내막암 연구자주도 임상 2상, 위암 1b/2상 등 다양한 적응증에서 임상 개발이 활발히 진행 중이다. DNA 손상 복구 억제와 종양 성장 신호 차단을 동시에 달성하는 독창적인 기전을 바탕으로 미충족 의료 수요가 높은 암종을 집중 공략하는 모습이다.