메디포스트 "카티스템", 미국 FDA 임상 3상 승인... "DMOAD" 가치 입증 정조준

메디포스트가 개발 중인 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 카티스템(Cartistem)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 3상 시험계획을 승인받으며 북미 시장 진출의 중대한 분환점을 맞이했다. 이번 임상은 무릎 골관절염 환자를 대상으로 카티스템의 연골 재생 효과와 안전성을 평가하는 대규모 글로벌 연구로 설계됐다. 이번 임상 3상은 미국과 캐나다 내 60여 개 임상시험기관에서 무작위배정 및 이중맹검 방식으로 진행된다. 연구 대상은 중등증 및 중증(Kellgren–Lawrence Grade 2~3) 무릎 골관절염 환자 수백 명이다. 임상 설계는 카티스템 투여군과 대조군인 외과적 연골 절제술 시행군을 비교하며, 수술 후 2년간의 추적 관찰을 통해 임상적 유효성을 평가할 계획이다. 메디포스트는 2026년 1분기 중 첫 환자 등록(FPI)을 목표로 제반 준비를 완료했다. 메디포스트가 이번 임상을 통해 확보하고자 하는 핵심 지위는 질환근본치료제(DMOAD)로서의 임상적 근거다. 단순히 통증을 완화하는 수준을 넘어 연골 재생을 기반으로 질환의 근본적인 원인을 치료하는 유효성을 입증하겠다는 전략이다. 국내에서는 이미 2012년 식품의약품안전처 품목허가 이후 장기간 축적된 수술 이력과 실제 치료 데이터를 통해 안전성과 연골 재생 효과를 확인한 바 있다. 글로벌 사업 확장은 북미 시장에 국한되지 않는다. 메디포스트는 일본에서 카티스템 임상 3상을 완료하고 현재 최종 임상시험결과보고서(CSR) 수령을 앞두고 있다. 올해 2분기 중 일본 임상 결과를 발표하고, 하반기 품목허가 신청을 거쳐 2027년 내 일본 시장 허가 획득을 추진할 방침이다. 이미 지난해 12월 일본 테이코쿠 제약(Teikoku Pharma)과 독점 판매권 라이선스 계약을 체결해 선급금과 마일스톤을 확보하며 사업화 기반을 다졌다. 이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동 대표이사는 "이번 승인은 카티스템의 임상적 가치와 동종 줄기세포치료제로서의 치료기전, 생산 및 품질관리 수준에 대해 일본 PMDA에 이어 미국 FDA로부터 공식 인정받았다는 점에서 의미가 크다"며 "미국 임상을 차질 없이 진행해 무릎 골관절염 치료의 새로운 패러다임을 제시하겠다"고 밝혔다. 메디포스트는 미국 임상 진행과 병행하여 글로벌 제약사 및 바이오 기업을 대상으로 미국과 중국 등 주요 지역에서의 사업 개발 협력을 추진하고 있다. 일본 및 북미 임상 성과를 기반으로 다양한 협력 모델을 검토하며 글로벌 사업화 기회를 적극적으로 확대해 나갈 계획이다.