JW중외제약 "헴리브라", 일본 PMS서 장기 안전성 및 "무출혈" 효과 입증

자료: 회사 홈페이지

JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 헴리브라(emicizumab)의 일본 내 시판 후 조사(PMS) 최종 분석 결과가 국제 학술지 헤모필리아(Haemophilia)에 게재됐다고 밝혔다. 이번 연구는 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 헴리브라가 실제 임상 현장에서 장기간 투여 시 나타내는 안전성과 유효성을 검증하기 위해 진행됐다. 헴리브라는 기존 제8인자 제제에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두에게 사용 가능한 피하주사 제형의 치료제다. 일본 나라의과대학 미도리 시마 교수 연구팀은 2018년 5월부터 2023년 1월까지 항체를 보유한 선천성 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 최장 3년간 모니터링을 수행했다. 연구팀은 전체 투약군 134명을 안전성 분석군으로, 신규 투약자 101명을 유효성 분석군으로 설정해 임상 데이터를 수집했다. 분석 결과 안전성 분석군의 91%에 해당하는 122명에게서 약물이상반응(ADR)이 관찰되지 않아 장기 투약에 따른 우수한 안전성 프로파일을 확인했다. 특히 이번 조사는 수술 등 고위험 상황에서의 안전성을 집중적으로 다루었다. 조사 기간 중 인공관절 수술을 포함해 총 30명의 환자가 수술을 받았으며, 지혈을 위해 우회인자제제(BPA) 등을 병용 투여했음에도 불구하고 혈전색전증(TE)이나 혈전성 미세혈관병증(TMA)과 같은 중대한 부작용은 발생하지 않았다. 이는 헴리브라가 수술이 필요한 혈우병 환자에게도 안정적인 치료 옵션이 될 수 있음을 시사한다. 유효성 측면에서도 긍정적인 지표가 도출됐다. 유효성 분석군의 치료가 필요한 연간 출혈률(ABR) 중앙값은 1.3회로 집계됐으며, 전체 환자의 39.6%인 53명은 투약 기간 동안 단 한 번의 출혈도 겪지 않은 무출혈(Zero Bleed) 상태를 유지했다. JW중외제약 관계자는 "이번 연구 결과는 한국인과 유전적 소인이 유사한 아시아인을 대상으로 수술 등의 고위험 상황에서도 헴리브라의 장기 안전성을 입증한 사례"라며 "특히 실제 현장에서 장기간 투약한 환자의 91% 이상이 이상반응 없이 치료를 지속하고 수술까지 마쳤다는 사실은 헴리브라의 안전성 프로파일을 뒷받침하는 근거가 될 것"이라고 설명했다.