자료: 회사 홈페이지
JW중외제약이 통풍 치료제 후보물질 에파미뉴라드(Epaminurad, 코드명 URC102)의 다국가 임상 3상 시험에서 마지막 환자 투약을 완료했다. 지난 23일 말레이시아에서 최종 투약이 이뤄지며 한국, 대만, 태국, 말레이시아, 싱가포르 등 아시아 5개국에 걸친 대규모 임상이 사실상 막을 내렸다. 2022년 식품의약품안전처 승인 이후 4년여에 걸쳐 진행된 임상으로, 회사는 후속 관찰과 데이터 정리를 거쳐 올해 말 최종 결과보고서를 도출할 계획이다.
에파미뉴라드는 hURAT1(human uric acid transporter-1)을 선택적으로 저해하는 기전의 요산 배설 촉진제다. 혈액 내 요산 농도가 비정상적으로 높은 고요산혈증 및 통풍 환자를 타깃으로 하는 경구용 신약후보물질이다. 이번 임상 3상은 기존 치료제인 페북소스타트(Febuxostat)와 비교해 에파미뉴라드의 혈중 요산 감소 효과와 안전성을 검증하는 데 중점을 두었다.
핵심은 기전의 차별성에 있다. 페북소스타트를 비롯한 잔틴산화효소억제제(XOI) 계열은 체내 요산 생성 자체를 억제하는 반면, 에파미뉴라드는 신장 근위세뇨관에서 요산을 혈액으로 재흡수하는 URAT1 수송체를 선택적으로 차단해 배출을 촉진한다. 두 기전은 경쟁이 아닌 상호보완 관계이며, 이것이 3상 설계에서 페북소스타트를 비교군이자 병용 가능성 탐색의 준거로 삼은 이유다.
에파미뉴라드의 전신인 벤즈브로마론(benzbromarone)은 강력한 URAT1 억제 효과에도 불구하고 간독성 문제로 미국 시판이 불허됐다. 에파미뉴라드는 벤즈브로마론에서 유래했지만 hURAT1에 대한 선택성이 높고 안전성 프로파일이 개선됐다는 평가를 받으며, 특히 간독성 유발 반응성 대사산물 생성 가능성이 낮고 미토콘드리아 독성도 감소한 것으로 전임상에서 확인됐다.
임상 근거는 충분히 축적돼 있다. 에파미뉴라드는 3건의 Phase 2 임상을 모두 완료했으며, 1~10mg 용량 범위에서 내약성이 양호하고 용량 의존적인 요산 저하 효과가 확인됐다. 특히 가장 최근에 발표된 Phase 2b 결과는 주목할 만하다. 에파미뉴라드 9mg군은 4주 시점에 혈중 요산 목표치(0.36 mmol/L 미만) 달성률이 88.89%로, 위약군의 0%와 통계적으로 유의한 차이를 보였다(p<0.0001). 같은 연구에서 활성 대조군인 페북소스타트 80mg의 달성률은 84.21%였으며, 에파미뉴라드 투여군과 위약군 간 혈청 크레아티닌 수치 및 간기능 지표에서 유의한 차이는 관찰되지 않았다. JW중외제약 보도자료에 따르면 임상 2상에서 1차 및 2차 유효성 평가변수를 모두 충족했으며 안전성과 내약성도 확인했다.
글로벌 시장 진출을 위한 지식재산권 확보도 속도를 내고 있다. JW중외제약은 최근 미국 특허청(USPTO)에 에파미뉴라드의 용법 및 용량 특허 등록을 완료했다. 이를 통해 미국 시장 내 독점 기간을 기존 2029년에서 2038년까지 연장하는 성과를 거뒀다. 해당 특허는 한국, 미국, 캐나다, 호주 등 18개국에 등록됐으며 유럽과 일본, 중국 등 11개국에서는 현재 심사가 진행 중이다.
시장 전망은 밝다. 건강보험심사평가원에 따르면 국내 통풍 환자 수는 2024년 기준 55만 3,254명으로, 2020년 대비 18% 증가했다. 글로벌 통풍 치료제 시장은 2024년 28억 달러에서 2030년 41억 달러 규모로 성장할 것으로 시장조사기관 그랜드 뷰 리서치는 전망하고 있다.
JW중외제약 관계자는 "에파미뉴라드 임상 3상의 마지막 환자 투약이 완료됨에 따라 연말 결과보고서 도출을 목표로 후속 관찰과 데이터 정리, 세부 분석에 역량을 집중할 것"이라며 "향후 통풍 치료 분야의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 새로운 치료 옵션으로 개발해 나가겠다"고 말했다.
