젬백스, GV1001 PSP 임상 '72주' 데이터 확보... "저용량군 유의성 확인"

젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(Progressive Supranuclear Palsy, PSP) 치료제로 개발 중인 GV1001의 국내 2상 연장 임상시험 최종 결과보고서(CSR)를 수령했다. 이번 보고서는 선행 임상 24주와 연장 임상 48주를 합산한 총 72주간의 장기 투약 데이터로, 약물의 안전성과 유효성을 분석한 결과를 담고 있다. 안전성 평가 결과에 따르면 GV1001은 장기 투여 시에도 우수한 내약성을 입증했다. 임상 과정에서 중대한 약물이상반응은 보고되지 않았으며, 투약 중단이나 사망으로 이어진 사례도 발생하지 않았다. 사망, 중대한 이상사례 등을 종합적으로 평가했을 때 새롭거나 예상치 못한 안전성 문제는 확인되지 않았다는 것이 회사 측의 설명이다. 유효성 분석에서는 외부 대조군과의 비교를 통해 통계적 유의성을 도출했다. 젬백스앤카엘은 MAIC(Matching-Adjusted Indirect Comparison) 통계 기법을 적용해 해외 PSP 임상시험 논문 3건의 위약군 데이터와 GV1001 투여군을 비교 분석했다. 분석 결과, PSP 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군 중 저용량(0.56mg) 투여군은 72주 동안 PSP 등급 척도(PSPRS) 총점이 3.31점 악화되는 데 그쳤다. 이는 52주 동안 10.66점이 악화된 외부 대조군과 비교해 질환 진행 속도를 유의미하게 지연시킨 수치다. 하위 도메인 분석에서도 유의미한 지표가 확인됐다. PSP-RS 유형 환자군의 인지기능 영역에서 저용량 투여군은 선행 임상의 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이를 보이며 기능 유지 효과를 시사했다. 젬백스앤카엘은 이번 72주 분석 결과를 바탕으로 미국과 유럽 등 글로벌 규제당국에 상업화 허가를 위한 확증적 임상시험 신청을 추진할 계획이다. 젬백스앤카엘 관계자는 "이번 임상 결과를 통해 GV1001의 장기 안전성과 유효성을 확인했다"며 "최종 결과보고서를 투자자와 파트너사에게 제공해 신약의 가치를 입증하고 글로벌 임상 추진에 속도를 낼 것"이라고 밝혔다.