GC녹십자가 지난 2일부터 6일까지 미국 샌디에고에서 개최된 WORLD Symposium 2026에 참가해 리소좀 축적 질환(Lysosome Storage Disease, LSD) 분야의 차세대 치료제 개발 현황을 공유했다. 이번 심포지엄은 LSD 관련 전문가들이 최신 지견을 나누고 혁신적인 치료법을 논의하는 국제 포럼이다. GC녹십자는 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질인 GC1130A의 비임상 데이터와 파브리병 치료제 HM15421/GC1134A의 임상 전략을 발표하며 희귀질환 파이프라인의 경쟁력을 강조했다.
산필리포증후군은 특정 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적되면서 심각한 뇌손상과 인지 저하를 유발하는 질환이다. GC녹십자는 약물의 치료 효능을 극대화하기 위해 뇌실 내에 직접 약물을 투여하는 ICV(Intracerebroventricular) 방식을 적용해 GC1130A를 개발하고 있다. 비임상 동물실험 결과에 따르면 GC1130A를 투여한 질환 모델의 뇌에서 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했으며, 뇌 내 염증 억제와 인지 기능 개선 효과가 확인됐다.
특히 인지 능력 평가를 위해 실시한 모리스 수중 미로(Morris Water Maze) 테스트에서 GC1130A 투여군은 정상 쥐와 대등한 수준의 학습 및 기억 능력 회복을 보였다. 해당 파이프라인은 현재 한국과 미국에서 임상 1상을 진행 중이며 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다. 회사는 올해 중 임상 1상을 마무리하고 2030년 이전 상용화를 목표로 속도를 내고 있다.
이와 더불어 GC녹십자는 파브리병 치료물질인 HM15421/GC1134A의 글로벌 임상 1/2상 연구자 회의를 진행했다. 파브리병은 알파-갈락토시다아제 A(α-galactosidase A) 효소 결핍으로 당지질이 비정상적으로 축적되어 장기 손상을 유발하는 질환이다. 회사는 이번 회의에서 코호트 1 대상자의 안전성 지표와 예비 약동학(PK) 및 약력학(PD) 데이터를 공유했다. 코호트 1 모집이 완료됨에 따라 오는 2분기부터는 코호트 2 대상자 등록을 본격적으로 시작할 계획이다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 "이번 심포지엄에서 글로벌 전문가와의 논의를 통해 자사가 개발중인 리소좀축적질환 파이프라인의 가능성을 다시 한번 확인했다"며 "현재 진행 중인 글로벌 임상에 더욱 속도를 내어 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.