JW중외제약 협력 '포스타마티닙', ITP 치료 "안정적 혈소판 반응률" 확인... 실제 처방 데이터도 주목

JW중외제약(JW Pharmaceutical)이 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료 성분 포스타마티닙(fostamatinib)의 임상 결과와 실제 처방 경험이 공유되었다고 밝혔다. 해당 내용은 지난 11월 16일부터 17일까지 서울에서 개최된 '아시아 골수부전증후군 심포지엄(ABFS 2026)'에서 발표되었다. 포스타마티닙은 혁신신약(First-in-Class)으로, 체내 면역 반응에 관여하는 신호전달 단백질인 '비장 티로신 키나아제(Spleen Tyrosine Kinase, Syk)'를 억제하여 혈소판 파괴를 저해하는 기전을 가진다. 이 약물은 미국 제약사 라이젤 파마슈티컬(Rigel Pharmaceuticals)이 개발하였으며, 2018년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득했다. 같은 해 일본 킷세이제약(Kissei Pharmaceutical)이 라이젤 파마슈티컬로부터 개발 및 상업화 권리를 확보하였고, JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 개발 및 판매 권한(License-in) 계약을 체결했다. 포스타마티닙의 제품명은 타발리스(Tavalisse)이다. ABFS 2026 ITP 정규 세션에서 일본 니혼의과대학 대학원 의학연구과 마사타카 쿠와나(Masataka Kuwana) 교수는 ITP의 병태생리학적 기전과 포스타마티닙 일본 임상 3상 결과, 그리고 시판 후 조사(PMS) 데이터를 발표했다. 쿠와나 교수는 포스타마티닙이 대식세포 내 신호전달에 관여하는 Syk를 억제하여 혈소판 파괴 경로를 차단하며, 면역세포인 B세포의 자가항체 생성 신호에도 영향을 줄 수 있는 독특한 작용기전을 가진다고 설명했다. 일본 환자 34명을 대상으로 진행된 임상 3상 결과에 따르면, 포스타마티닙 투여군에서 36%의 안정적 혈소판 반응률을 기록한 반면, 위약군에서는 0%를 보였다. 또한, 혈소판 반응을 보인 환자군에서는 투약 초기인 2주 이내에 혈소판 수치가 50,000/μL 이상으로 상승하는 경향이 관찰되었으며, 1년 이상 안정적인 수치를 유지한 사례도 보고되었다. 쿠와나 교수는 실제 진료 현장에서 600여명의 처방 데이터를 반영한 일본 내 대규모 시판 후 조사(PMS) 중간분석 결과도 공유했다. 이 중간분석에서는 고령 환자와 다양한 동반질환 환자가 포함된 환경에서도 혈전색전증과 같은 중대한 이상사례 보고가 확인되지 않았다. 기존 TPO 수용체 작용제와 병용 시에도 안전성 프로필이 유사한 수준으로 보고되었다. 쿠와나 교수는 현재 일본에서 망상 혈소판(Reticulated platelets) 등 특정 바이오마커를 활용하여 포스타마티닙에 반응할 가능성이 높은 환자군을 예측하기 위한 연구가 진행 중이라고 밝혔다. 이 연구가 축적되면 향후 TPO 수용체 작용제와 포스타마티닙 중 환자에게 적합한 치료 옵션을 선택하는 데 도움이 될 것으로 예상된다. JW중외제약 관계자는 학회 정규 세션에서 공유된 일본 임상 및 실제 처방 데이터가 ITP 환자 치료 전략을 논의하는 데 참고가 될 수 있는 근거라고 언급했다. 또한, 치료 현장에서의 정보 접근성을 높이고 환자 치료 선택지에 대한 근거 기반 논의가 확대될 수 있도록 노력하겠다고 덧붙였다.