식품의약품안전처는 12일 알파-만노사이드축적증 환자의 비중추신경계 증상 치료를 위한 수입 희귀의약품 '람제데주10밀리그램(벨마나제알파)'을 허가했다.
알파-만노사이드축적증은 체내 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소의 결핍으로 발생하는 유전성 희귀질환이다. 이 효소의 부족으로 만노스가 포함된 올리고당이 정상적으로 분해되지 못하고 세포 내에 축적되며, 이는 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등 다양한 임상 증상으로 이어진다.
'람제데주10밀리그램'은 유전자재조합 기술로 생산된 알파-만노사이드분해효소 제제다. 이 약물은 알파-만노사이드축적증 환자에게 부족한 효소를 보충함으로써, 장기 내 만노스 함유 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화하는 기전을 가진다. 식약처는 해당 약물이 이전에 허가된 치료제가 없었던 알파-만노사이드축적증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대하고 있다.
식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 희귀질환 환자들에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 지속적으로 노력할 방침이라고 밝혔다.