식품의약품안전처는 29일 큐로셀이 개발한 키메라 항원 수용체(CAR)-T 치료제 림카토주(Anbal-captagene autoleucel)를 품목 허가했다. 이번 허가로 그간 해외 제품에 전적으로 의존해 온 개인 맞춤형 유전자 치료제 시장에 국산 1호 제품이 이름을 올리게 됐다.

림카토주는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 반응이 없는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 및 원발성 종격동 B세포 림프종 성인 환자를 치료하는 희귀의약품이다. 해당 약제는 환자의 면역세포인 T세포를 추출해 B세포 표면 항원 단백질인 CD19를 인지할 수 있는 유전정보를 주입한 뒤, 다시 환자 몸에 투여하여 암세포를 사멸시키는 기전을 가진다.

허가 근거가 된 임상 2상은 재발성·불응성 거대 B세포 림프종 환자 79명을 대상으로 국내 6개 주요 대학병원에서 진행된 다기관 단일군 연구다. 1차 평가변수인 객관적 반응률(ORR)은 75.3%, 완전관해율(CR)은 67.1%를 기록했다. 중앙값 무진행 생존기간(mPFS)은 6.0개월로, 동일 기전의 선행 제품 킴리아(2.9개월) 대비 두 배 이상 연장된 수치다. 안전성 측면에서는 3등급 이상 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 8.9%, 면역세포 관련 신경독성(ICANS)이 3.8%에서 관찰됐으며, 생명을 위협하는 4등급 이상의 중증 CRS는 발생하지 않았다.

기술적 차별점은 면역관문수용체 조절에 있다. 림카토주는 면역세포 기능을 억제하는 PD-1과 TIGIT의 발현을 차단하는 기술을 적용했다. 이를 통해 암세포의 면역 회피 기전을 차단하고 T세포의 반응 강화 및 지속성을 유도하여 항종양 효과를 높인 것이 특징이다.

이번 제품화는 식약처의 첨단바이오의약품 지원 프로그램인 바이오챌린저와 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제33호 지정을 통해 가속화됐다. 식약처는 개발 초기 단계부터 단계별 맞춤 상담과 신속심사를 진행하며 국내 혁신 항암제의 시장 진입을 지원했다.

국산 CAR-T 치료제의 허가는 고가의 해외 수입 제품에 의존하던 기존 치료 환경에 변화를 가져올 전망이다. 국내 기술로 직접 생산과 공급이 가능해짐에 따라, 더 이상 치료 옵션이 없는 환자들에게 안정적인 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다. 식약처는 “규제과학 전문성을 기반으로 생명을 위협하거나 희귀질환 등 중대 질환에 효과 있는 치료제가 신속하게 공급되도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

“관련 기업 주가 차트는?”