버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 모더나(Moderna)와 공동 개발을 진행해 온 낭성 섬유증(Cystic Fibrosis, CF) 치료제 후보물질 VX-522의 개발을 최종 중단하기로 결정했다.
양사는 지난해 5월 내약성 문제를 이유로 VX-522의 임상 1/2상을 일시 중단했으나, 최근 실적 발표를 통해 해당 문제가 해결 불가능한 수준으로 지속되고 있음을 확인하며 프로그램을 전면 종료한다고 발표했다.
레슈마 케왈라마니(Reshma Kewalramani) 버텍스 최고경영자(CEO)는 실적 발표 컨퍼런스 콜에서 임상 과정 중 발생한 내약성 이슈를 극복하기 위해 다각적인 조치를 취했으나 유의미한 진전을 거두지 못했다고 밝혔다.
주요 원인은 폐 염증으로 지목되었으며, 이는 약물을 폐로 전달하기 위해 사용된 지질나노입자(LNP) 기술에서 기인한 것으로 분석된다. 이번 조기 종료로 인해 VX-522의 유효성 및 전반적인 안전성 데이터 확보는 불가능해졌다.
VX-522는 CFTR(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) 단백질이 결핍되거나 손상된 환자들에게 해당 단백질을 생성하는 mRNA를 흡입형으로 전달하는 기전을 가졌다. 이는 기존 CFTR 기능 개선제의 혜택을 받지 못하는 약 10%의 환자군을 겨냥한 핵심 파이프라인이었다.
스테판 방셀(Stéphane Bancel) 모더나 CEO는 이번 결과에 대해 실망감을 표하며 "해당 프로그램은 모더나의 유일한 흡입형 치료제 시도였으나, 이번 개발 과정에서 얻은 과학적 지식은 향후 mRNA 파이프라인 고도화에 중요한 자산이 될 것"이라고 강조했다.
양사의 파트너십은 2016년 선급금 2,000만 달러 규모로 시작되어 2020년 7,500만 달러 규모의 추가 계약을 통해 mRNA 기반 유전자 치료제로 영역을 넓혀왔다. 버텍스는 VX-522의 개발 중단에도 불구하고 모든 낭성 섬유증 환자를 위한 혁신 신약 개발 의지를 지속할 방침이다.