[더파마뉴스 | 남호준 기자] 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)가 개발 중인 경구용 연골무형성증 치료제 인피그라티닙(infigratinib)이 임상 3상에서 단순 성장 촉진을 넘어 환아의 신체 비율을 유의미하게 개선한다는 데이터를 도출했다. 이번 결과는 기존 승인된 주사 치료제들과의 경쟁에서 강력한 차별화 요소가 될 것으로 분석된다.
브릿지바이오 파마는 최근 열린 2026년 국제 소아 골격계 건강 학회(International Congress of Children’s Bone Health)에서 PROPEL 3 임상 3상 결과를 발표하는 동시에 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)에 해당 내용을 게재했다. 110명 이상의 연골무형성증 환아를 대상으로 진행된 이번 연구에서 인피그라티닙 투여군은 위약군 대비 연간 성장 속도가 2.1cm 더 빠른 것으로 나타나 지난 2월 발표된 톱라인 데이터를 재확인했다.
특히 주목받는 지점은 신체 비율 개선 효과다. 사전에 설정된 탐색적 분석 결과 인피그라티닙은 위약 대비 통계적으로 유의미한 신체 비율 개선을 달성했다. 이는 연골무형성증 치료제 분야에서 통계적 유의성을 입증하며 신체 비율 개선을 확인한 첫 사례다. 업계 분석가들은 신체 비율의 개선이 환아의 일상 활동과 가동 범위에 실질적인 혜택을 제공할 수 있다고 평가했다.
현재 연골무형성증 시장은 바이오마린(BioMarin)의 일일 주사제 복스조고(Voxzogo)와 아센디스(Ascendis)의 주 1회 주사제 유비웰(Yuviwel)이 점유하고 있다. 인피그라티닙은 경구 복용이라는 편의성에 더해 신체 비율 개선이라는 임상적 이점을 앞세워 이들 경쟁 제품을 위협할 것으로 보인다. 실제로 바이오마린은 경쟁 심화로 인해 2027년 매출 목표를 하향 조정한 바 있다.
브릿지바이오 파마는 오는 3분기 규제 당국에 허가 신청서를 제출할 계획이며 2027년 초에서 중순 사이 제품 출시를 예상하고 있다.