식품의약품안전처가 바이엘(Bayer)의 신규 희귀의약품 허뉴오정(sevabertinib)을 최종 허가했다. 이번 승인으로 HER2(ERBB2) 티로신 키나제 도메인(TKD) 활성화 돌연변이를 보유한 국소 진행성 또는 전이성 비편평 비소세포폐암(NSCLC) 환자들에게 새로운 치료 기회가 열렸다. 해당 적응증은 이전에 전신 치료를 받은 이력이 있는 성인 환자를 대상으로 한다.

허뉴오는 HER2를 표적으로 삼는 경구용 가역적 티로신 키나제 억제제(TKI)다. HER2 유전자의 돌연변이는 암세포의 증식과 생존을 돕는 신호 전달 경로를 과도하게 활성화하는 특징이 있다. 허뉴오는 이러한 HER2 수용체의 활성을 선택적으로 억제해 암세포의 성장을 막는 기전으로 작동한다.

이번 허가의 임상적 근거는 바이엘이 지원한 다기관 공개 임상 1/2상 SOHO-01(NCT05099172) 연구다. 동 연구에서 HER2 표적 치료 경험이 없는 기치료 환자군(코호트 D)의 객관적 반응률(ORR)은 64%, 중앙 무진행생존기간(PFS)은 8.3개월, 반응 지속기간(DoR)은 9.2개월로 확인됐다. 특히 HER2 exon 20 삽입 돌연변이 중 YVMA 변이(Y772_A775dupYVMA) 보유 환자 49명에서는 ORR 78%, 중앙 PFS 12.2개월로 더욱 두드러진 효과가 관찰됐다.

이번 식약처 허가는 미국·한국 양국의 규제 흐름이 맞물린 결과이기도 하다. 미국 FDA는 2025년 11월 19일 허뉴오에 대해 가속 승인을 부여했으며, 이는 획기적 치료제 지정, 희귀의약품 지정, 우선 심사 지정이 순차적으로 반영된 결과였다. 한국 식약처 역시 GIFT 제43호 지정을 통해 신속심사를 진행함으로써, 미국 승인 후 약 5개월 만에 국내 허가를 완료했다.

이번 품목 허가는 식약처의 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계인 GIFT 제43호 지정을 통해 신속하게 진행되었다. GIFT 프로그램은 공중보건에 기여도가 높은 혁신 의료제품의 시장 진입을 앞당기기 위해 운영되는 제도다. 바이엘의 이번 허가 획득은 전신 치료 이후 대안이 제한적이었던 HER2 변이 폐암 환자군에 유의미한 치료 옵션을 제공할 것으로 분석된다.