미국 매사추세츠 소재 제약사인 캐리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)가 골수섬유증(MF) 1차 치료제 시장 진입을 위해 진행한 임상 3상 시험에서 엇갈린 결과를 도출했다. 다발성 골수종 치료제로 승인된 엑스포비오(Expovio, 성분명 셀리넥서)의 매출 정체를 타개하기 위한 이번 임상은 두 개의 1차 평가지표 중 하나만을 충족하는 데 그쳤다.

캐리오팜은 인사이트(Incyte)와 노바티스(Novartis)의 자카비(Jakafi, 성분명 룩소리티닙)와 셀리넥서(selinexor)를 병용한 임상 3상 데이터를 공개했다. 분석 결과, 투여 24주 차에 비장 부피가 35% 이상 감소한 환자 비율(SVR35)은 병용 투여군이 50%를 기록하며 대조군인 자카비 및 위약 투여군(28%) 대비 통계적으로 유의미한 개선을 입증했다. 특히 12주 차와 36주 차 분석에서도 병용 투여군은 각각 49%와 47%의 SVR35를 달성하며 대조군 대비 우월한 반응 지속성을 나타냈다.

하지만 또 다른 1차 평가지표인 증상 개선 점수(Abb-TSS)에서는 목표 달성에 실패했다. 병용 투여군의 증상 점수는 기선 대비 9.9점 개선된 반면, 대조군은 10.9점 개선되어 통계적 우위를 점하지 못했다. 임상 데이터 발표 직후 캐리오팜의 주가는 시장의 실망감을 반영하며 급락했다.

그럼에도 불구하고 캐리오팜 측은 비장 수축 효과와 전체 생존율(OS) 신호에 주목하며 규제 당국과의 협의를 강행하겠다는 의지를 보였다. 사후 분석 결과 12주 및 24주 차의 SVR35 달성 여부가 전체 생존율을 예측할 수 있는 지표로 확인됐다는 것이 사측의 설명이다. 캐리오팜의 최고경영자(CEO) 리차드 폴슨(Richard Paulson)은 “이번 결과는 환자와 의사들이 더 나은 옵션을 필요로 하는 질환 분야에서 치료 혜택의 핵심 차원을 개선할 수 있는 잠재력을 시사한다”고 강조했다.

캐리오팜은 이번 임상의 전체 데이터를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 만나 적응증 확대 승인을 위한 제출 방안을 논의할 계획이다. 한편, 회사는 데이터 발표와 별개로 새로운 자금 조달 계획을 공개하며 재무 구조 개편에도 착수했다.

“관련 기업 주가 차트는?”