[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 비리디언 테라퓨틱스(Viridian Therapeutics)가 갑상선 안병증 치료제 룸보아(Lumvoa, 성분명 veligrotug-vvze)에 대한 FDA 품목허가를 획득하며 2020년 이후 독점 체제였던 갑상선 안병증 치료 시장에 도전장을 던졌다.
갑상선 안병증은 안구 주변 조직의 염증과 리모델링을 특징으로 하는 희귀 자가면역 질환으로, 안구 돌출·복시·통증·시력 저하를 유발한다.
2020년 암젠(Amgen)의 테페자(Tepezza, 성분명 teprotumumab-trbw)가 갑상선 안병증 최초의 FDA 승인 전신 치료제로 등장한 이후, 해당 시장은 사실상 단일 품목 독점 구조로 유지돼 왔다. 룸보아의 등장은 2020년 이후 암젠이 장악해 온 이 시장에서 본격적인 가격·효능 경쟁의 시작을 알리는 신호탄으로 평가된다.
룸보아는 두 건의 임상 3상인 THRIVE 프로그램을 통해 활동성(THRIVE)과 만성(THRIVE-2) 환자군 모두에서 유의미한 치료 효과를 입증했다. 활동성 갑상선 안병증 환자군에서는 15주 시점 안구 돌출 반응률 70%(위약군 5%), 만성 환자군에서는 56%(위약군 8%)를 기록했다.
특히 이번 허가는 활동성 및 만성 환자 데이터를 모두 포함한 최초의 갑상선 안병증 치료제 허가 사례로, 질환 활성도나 이환 기간에 무관하게 적용 가능한 폭넓은 라벨을 확보한 첫 번째 약물이라는 점에서 의미가 크다. 복시 반응률과 완전 해소 측면에서도 통계적 유의성을 확보한 최초의 약물로 기록됐다.
임상 수석 연구원인 마이클 옌(Michael Yen) 베일러 의과대학 교수는 "룸보아는 질환의 전체 스펙트럼에 걸쳐 견고한 평가를 거쳤으며, 환자와 임상의에게 중요한 평가지표에서 유의미한 개선을 보여줬다"며 "안구 돌출의 빠른 감소와 복시 개선 효과는 의료진에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것"이라고 평가했다.
스티브 마호니(Steve Mahoney) 비리디언 테라퓨틱스 CEO는 "룸보아는 환자의 요구를 최우선으로 고려해 설계된 비리디언 최초의 FDA 승인 제품이자 상업용 제품이라는 점에서 중요한 이정표"라며 "혁신신약 지정 이후 오랜 기간 준비해 온 상업화·의료 정보 팀이 즉각적인 환자 지원에 나설 것"이라고 밝혔다.
비리디언은 룸보아를 즉시 출시한다는 방침이다. 정맥주사 제형인 룸보아에 이어, 편의성을 높인 피하주사 제형 엘레그로바트(elegrobart)의 생물의약품허가신청(BLA) 제출은 2027년 1분기로 예정하고 있다.